BCL-2抑制劑，以和為貴

作者|林藥師 來源|醫曜

自主研發的BCL-2重磅藥物獲批，百濟神州終于迎來久違的大漲。

1月5日，中國國家藥品監督管理局（NMPA）官網公示核心信息：百濟神州自研BCL-2抑制劑索托克拉（BGB-11417）一次性獲批兩項關鍵適應癥，分別為：治療既往接受過治療的慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）成人患者；治療既往接受過抗CD20治療與布魯頓氏酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）雙重治療的套細胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

這一進展讓索托克拉成為繼亞盛醫藥力勝克拉（APG-2575）之后，國內第二款獲批的本土研發BCL-2抑制劑。尤其“雙適應癥同步獲批”的突破，被部分激進投資者解讀為“賽道格局重塑信號”，認為其將終結BCL-2抑制劑領域的競爭亂象，大幅擠壓同類產品的市場份額。

但回歸產業研發本質，這一解讀顯然存在偏差。核心邏輯在于：百濟神州與亞盛醫藥的BCL-2抑制劑研發戰略、適應癥聚焦方向幾乎完全不同。兩者并非直接對標的競爭關系，反而更偏向“互補協同”——分別覆蓋不同治療場景下的患者需求，遠沒有部分市場聲音渲染的“劍拔弩張”的零和博弈態勢。

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索托克拉：“大BTK戰略”的關鍵一環

BCL-2抑制劑在百濟神州的戰略版圖中地位關鍵，被明確視為“大BTK戰略”的核心組成部分。

此次索托克拉獲批的兩大適應癥，核心價值在于填補BTK抑制劑耐藥后的治療空白——無論是CLL/SLL，還是MCL均是百濟神州核心產品澤布替尼的主力戰場。索托克拉的獲批，將直接為澤布替尼耐藥患者提供后續治療選擇，從而鞏固澤布替尼在BTK賽道的競爭優勢。

當前BTK賽道競爭白熱化：前有伊布替尼筑牢市場壁壘，后有阿卡替尼緊追不舍。對于百濟神州而言，核心精力始終聚焦于澤布替尼的市場競爭——畢竟當前公司估值高度依賴這款核心產品。在此背景下，百濟神州的戰略目標清晰明確：持續擴大澤布替尼的市場規模，而解決BTK抑制劑耐藥問題，正是實現這一目標的關鍵補位環節。

從索托克拉的臨床布局不難看出，其核心覆蓋的適應癥均與澤布替尼已獲批領域高度重合。其中最具戰略意義的布局，是探索索托克拉與澤布替尼聯合用于CLL/SLL一線治療。若這一聯合療法最終獲批，將大幅拉開澤布替尼與同類競品的競爭差距，甚至有望沖擊伊布替尼巔峰時期近百億美元的年銷售額紀錄。

圖：百濟神州在研管線一覽，來源：公司官網

對百濟神州而言，索托克拉的核心訴求并非搶占細分市場份額，而是通過補位耐藥場景、探索聯合療法，全方位提升澤布替尼的全球競爭力。不過，當前索托克拉僅實現國內獲批，距離支撐“大BTK戰略”的全球布局仍有差距，早日斬獲FDA上市批準已成為迫切需求。

綜上，索托克拉的定位更偏向“戰略補位型產品”，而非以自身銷量放量為核心目標的爆款單品。

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力勝克拉：致力于填補臨床空白

相較之下，亞盛醫藥力勝克拉的產品定位更為清晰純粹。由于自身管線中缺乏 BTK 抑制劑，亞盛醫藥將研發重心完全聚焦于提升力勝克拉的差異化競爭力。

從力勝克拉的研發管線布局來看，亞盛醫藥精準錨定了臨床需求最迫切的適應癥領域。以百濟神州等企業重兵布局的CLL/SLL適應癥為例，亞盛醫藥不僅推動力勝克拉聯合阿卡替尼沖擊一線治療地位，更前瞻性選擇聯用BTK抑制劑治療BTK抑制劑耐藥患者。這樣的定位是對BTK單藥的補充，相當于1.5線療法，核心聚焦的就是龐大的BTK抑制劑存量患者。

圖：力勝克拉在研管線一覽，來源：公司公告

此外，亞盛醫藥將更多的研發精力投入到多發性骨髓瘤（MM）和骨髓增生異常綜合征(MDS)之上，其中MDS沖擊的是一線療法，已進入到全球3期臨床。

在2025年ASH大會上，亞盛醫藥披露關鍵注冊研究（APG2575CC201）數據，在初治高危的骨髓增生異常綜合征/慢性粒單核細胞白血病（MDS/CMML）人群中，力勝克拉聯合阿扎胞苷方案的總緩解（ORR）率達80.0%（12/15），完全緩解（CR）率達40.0%（6/15），全面領先于MDS一線療法去甲基化藥物約30%-40%的ORR和10%-17%的CR數據。

清晰的差異化布局，透露出在亞盛醫藥的戰略藍圖中，BCL-2抑制劑絕非輔助性的“綠葉”，而是當之無愧的核心“紅花”產品。若后續臨床進展順利，力勝克拉有望覆蓋CLL/SLL、急性髓系白血病（AML）及MDS等重磅適應癥的一線治療，成長為血液腫瘤領域的核心單品。

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BCL-2無戰事

經系統梳理可明確，百濟神州與亞盛醫藥二者的戰略定位、管線布局邏輯存在本質差異，僅在CLL/SLL領域存在潛在交集，其余核心適應癥幾乎無競爭重疊。

從核心戰略來看，兩家企業的BCL-2抑制劑布局完全服務于各自的管線生態：百濟神州的索托克拉，核心定位是“協同增效器”，其所有管線設計均圍繞自家核心產品——BTK抑制劑澤布替尼展開，核心目標是通過聯用強化澤布替尼的治療效果，進一步鞏固自身在血液腫瘤聯合治療領域的優勢地位；而亞盛醫藥的力勝克拉，走的是“臨床空白填補”的差異化路徑，其布局完全聚焦于未被滿足的臨床需求，無需刻意綁定BTK抑制劑，而是通過攻克MDS等重磅適應癥的一線治療缺口，構建獨立的產品競爭力。

更關鍵的是，BCL-2抑制劑的核心價值空間在于全球市場，FDA等海外權威機構的審批認證，是打開廣闊商業化前景的關鍵前提。因此，兩家企業的核心競爭焦點并非國內市場的存量博弈，而是海外臨床推進的速度與質量，這也從根源上規避了國內市場“內卷”的可能。

從市值定位與發展目標來看，兩者的戰略差異進一步被強化：當前百濟神州H股市值接近3000億港元，其核心增長邏輯是做大BTK抑制劑的全球市場份額，進而帶動整體市值提升；而亞盛醫藥H股市值僅約190億港元，對其而言，力勝克拉作為核心管線，只需充分釋放BCL-2抑制劑的商業化價值，就有望推動公司實現估值躍遷。

截然不同的市值體量與增長路徑，決定了兩家企業的核心追求存在本質差異，BCL-2抑制劑賽道自然不存在“內卷”的底層邏輯，并不會出現吃瓜群眾所盼望的白熱化競爭。

編者按：本文轉載自微信公眾號：醫曜，作者：林藥師